Läkemedel för avancerad terapi (ATMP)
Få hjälp med koordinering och stöttning i uppstart och genomförande av prövningar med ATMP i Region Skåne.
Kunskapscentrumet Enhet cell- och genterapi vid Skånes universitetssjukhus tillhandahåller en väg in för industri, akademi och prövare för hjälp och stöd vid uppstart av ATMP i kliniska prövningar i Region Skåne. Vi stöttar även vid implementering av kommersiella ATMP.
Om du har frågor om uppstart och implementering av ATMP i Region Skåne? Ta kontakt med oss tidigt i din process, så kan vi hjälpa dig med rätt stöd.
Skicka ett mejl till vår En väg in-funktion där du beskriver ditt ärende, så återkommer vi:
Vad är läkemedel för avancerad terapi (ATMP)?
Läkemedel för avancerad terapi benämns ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product) och är biologiska läkemedel som baseras på celler, gener eller vävnader. ATMP är en egen läkemedelsklass som delas in i läkemedel för somatisk cellterapi, vävnadstekniska produkter, genterapi och kombinationsläkemedel.
Regelverket för ATMP är mer omfattande än för traditionella läkemedel och ställer andra krav på tillstånd, logistik och hantering. Införande av ATMP i sjukvården kräver i de flesta fall specialkompetens och komplexa samarbetsstrukturer.
Förfrågan om klinisk prövning med ATMP
Den initiala förfrågan om medverkan i en eventuell prövning ska gå via Feasibility Sweden, Kliniska Studier Sveriges nationella tjänst för studieförfrågningar. Förfrågan kommer att förmedlas till både Enhet cell- och genterapi (Skånes universitetssjukhus) och till potentiella kliniker som meddelar om de har möjlighet och intresse av att genomföra prövningen.
Feasibility Sweden - nationell tjänst för studieförfrågningar Länk till annan webbplats.
Om en klinik får en direkt förfrågan om medverkan i en ATMP-prövning ska ansvarig prövare i ett tidigt skede (innan avtalsskrivning) vända sig till Enhet cell- och genterapi, eftersom denna typ av prövningsläkemedel ofta ställer specifika krav på tillstånd, genomförande och läkemedelshantering. Tidig kontakt är viktig för att prövningen inte ska riskera att försenas på grund av oklarheter i till exempel läkemedelsflödet eller avtalsfrågor.
Information om de möjligheter som finns på Skånes universitetesjukhus och i övriga Sverige att tillvarata startmaterial (celler och vävnader), hantera GMO/GMM läkemedel och genomföra prövningar med ATMP finns via ATMP Swedens sida för sjukhusens nätverk för ATMP. På denna sida finns även en lista över pågående och avslutade nationella prövningar med ATMP där prövningar vid Skånes universitetssjukhus ingår.
NACNET / Hospital ATMP Centers, ATMP Swedens webbplats Länk till annan webbplats.
Beredningsunderlag
Om det finns ett kliniskt intresse för att medverka i en prövning måste det göras en bedömning om studien är praktiskt genomförbar på Skånes universitetssjukhus. Underlag för den bedömningen inhämtas via koordinator vid En väg in vid Enhet cell- och genterapi. Vanliga uppgifter som samlas in omfattar bland annat:
- ATMP-klass och eventuellt behov av sjukhusbaserat tillvaratagande av startmaterial.
- Hur läkemedelshanteringen ska gå till och om beredning/iordningställande av läkemedlet kommer behövas.
- Eventuell riskklass/biosäkerhetsnivå på terapin.
- Eventuellt behov av företagsdriven kvalificering och auditering innan uppstart.
När prövningen är bedömd att vara praktiskt genomförbar kommer den berörda kliniska verksamheten att prioritera prövningen utifrån klinisk relevans, kapacitet och övriga befintliga studier. För vissa prövningar finns även särskilda prioriteringsråd som måste ge godkännande innan uppstart. Ärenden till dessa övergripande prioriteringsråd koordineras via En väg in.
ATMP-specifikt forskningsstöd
Budget för prövningen arbetas fram av sponsor tillsammans med kliniken. Den tar hänsyn till klinikernas resurser, eventuella förbrukningsmaterial samt externa parter inom Region Skåne som kan behöva medverka i studien. Enhet cell- och genterapi kan stötta prövaren och kliniken med budgetposter som är specifika för ATMP-prövningar.
Avtal för ATMP-prövningar kan förutom prövningsavtal (CTA) även inkludera leverans- och kvalitetsavtal. Avtalsflödet för CTA är detsamma som för övriga kliniska prövningar i Region Skåne, men underavtal specifika för ATMP-prövningar administreras via Enhet cell- och genterapi. Särskilt de kvalitetsavtal som tecknas då Region Skåne tillvaratar startmaterial för en ATMP-tillverkning behöver gås igenom i samarbete med Enhet cell- och genterapi.
Enhet cell- och genterapi koordinerar de förfrågningar och kliniker/verksamheter som behövs för genomförandet av forskningsstudier med ATMP. Det innebär bland annat kontakt med prioriteringsråd och initial koordinering av de verksamheter som ska vara delaktiga i prövningen. Detta gäller både för akademiska och industrisponsrade prövningar.
Vi erbjuder uppstartsstöd för de delar som är specifika för en ATMP-prövning. Du som är prövare och din klinik får direkt stöd inför uppstart av prövningen. Frågor om sjukhusets befintliga tillstånd och möjligheter att hantera olika ATMP besvaras av En väg in som i samarbete med aktuell klinisk verksamhet också kan vara behjälpliga med att besvara tidiga förfrågningsunderlag och feasibility-formulär.
Regulatorisk rådgivning och kvalitetssäkring
Enhet cell- och genterapi ger stöd i regulatoriska frågor specifika för ATMP-området, till exempel för GMO/GMM-regelverket.
Vi hjälper även till att administrera avtal och juridiska frågor specifika för ATMP-området för att säkerställa att kliniska prövningar med ATMP görs i enlighet med gällande lagstiftning och lokala rutiner och policys.
Enhet cell- och genterapi verkar för att kvalitetssäkra alla ATMP-prövningar i regionen. Det innebär bland annat att vi i samarbete med Regionala enheten för läkemedel hjälper till att ta fram specifik dokumentation och instruktioner för hur bland annat läkemedleshanteringen ska ske. Vi stöttar även i det underlag som behövs för att genomföra en First-in-Human (FiH)-prövning av ett ATMP-prövningsläkemedel.
Processen kring mottagande och förvaring samt eventuell beredning av prövningsläkemedlet måste fastslås. Beroende på sponsors krav och om prövningsläkemedlet är till exempel cell- eller vektorbaserat hanteras detta flöde av olika aktörer.
Region Skåne har en egen sjukhusapoteksfunktion vid Enhet cell- och genterapi som tar emot, förvarar och bereder både ATMP-prövningsläkemedel och kommersiella ATMP. För de ATMP-läkemedel som kräver eller har behov av att hanteras under JACIE-certifiering har sjukhusapoteksfunktionen en överenskommelse med cellterapilaboratoriet vid Klinisk immunologi och transfusionsmedicin.
För klinisk prövning med ATMP-prövningsläkemedel tecknas separat avtal med sjukhusapoteksfunktionen vid Enhet cell- och genterapi. Kontakt koordineras via En väg in.
Sjukhusbaserad tillverkning av cellbaserade ATMP
Enhet cell- och genterapi har lokaler för småskalig tillverkning av cellbaserade ATMP-läkemedel under GMP-regelverket för läkemedelstillverkning. Akademiska projekt och prövarinitierade point of care-tillverkningar för prövning i Region Skåne kan få hjälp med uppstart och utveckling där Enhet cell- och genterapi samarbetar med Lunds universitets preGMP-facilitet.
Vissa genterapi-läkemedel räknas som GMO (genetiskt modifierad organism) och kräver särskilda tillstånd. Enhet cell- och genterapi rådger sponsor och klinik gällande de tillstånd som behövs och kan hjälpa till att ta fram de sjukvårdsspecifika uppgifter som behövs för de ansökningar och anmälningar som behövs.
Ta kontakt med En väg in-funktionen vid Enhet cell- och genterapi för hjälp (se e-postadress högst upp på sidan).
- Vid ansökan om genomförande av klinisk prövning av ett GMO-läkemedel måste sponsorn söka tillstånd för avsiktlig utsättning av GMO. I Sverige lämnas denna ansökan in till Läkemedelsverket parallellt med ansökan om kliniskt prövningstillstånd.
- I de fall GMO-läkemedlet även räknas som en GMM (genetiskt modifierad mikroorganism) behöver alla verksamheter som hanterar läkemedlet ha anmält innesluten användning av GMM till Arbetsmiljöverket. Ny verksamhet anmäls senast 45 dagar innan första hantering av GMM-läkemedlet. Anmälan är kopplad till läkemedlets biosäkerhetsnivå. Mallar för ansökan erhålls av biosäkerhetssamordnare vid Enhet cell- och genterapi.
Senast publicerad: